原标题：“基因编辑”试验数据被指明显漏洞 或不能免疫艾滋病

　　新京报快讯（记者 许雯）因“基因编辑婴儿”饱受质疑的贺建奎，今日现身第二届人类基因组编辑国际峰会，公布了试验数据。香港大学医学院艾滋病研究所所长陈志伟指出，从已公布的数据看，贺建奎的试验无明确的技术创新，动物试验阶段安全性论证不足，更重要的是现有数据并不能证明被基因编辑过的动物和人可以免疫艾滋病。

　　“技术无明确的创新”

　　现场，贺建奎对写满试验数据、共57页的PPT进行了粗略讲解。

　　此前，他曾宣称，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿的诞生，意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。他在现场介绍说，研究采用了CRISPR-Cas9技术对胚胎进行编辑，并选择了sg4做靶点。

　　不过，陈志伟指出，整个试验看不到技术上的创新之处，试验采用的CRISPR-cas9基因编辑技术以及选择sg4做靶点，都并非贺建奎原创，“别人要做也都可以做，整个人体试验没有意义，根本没有必要做”。

　　基因手术修改的是CCR5基因，而CCR5基因是HIV病毒入侵机体细胞的“门户”。贺建奎的试验目的在于，通过修改试验对象CCR5基因，使其出生后天然抵抗艾滋病。

　　这需要通过对比试验得出结论，但贺建奎没有提供任何数据，证明被基因编辑过的小鼠、猴子和婴儿对HIV病毒免疫更有优势。“他在整个过程中并没有明确说明，进行了HIV病毒免疫的对比试验。” 陈志伟对没有HIV专业医生的参与深感吃惊。

　　动物试验安全性论证不足

　　陈志伟告诉记者，从贺建奎的报告可以看出，整个试验过程是有计划、有目的在进行，最终目的就是人体试验。

　　贺建奎首先用小鼠胚胎进行了基因编辑试验。其公布的数据显示，被编辑过的小鼠在组织病理学如心脏、肝脏、肺和胃等器官，以及共同行为评估中没有显示出差异。“但基因编辑影响最大的是细胞功能，而不是组织形态和简单的行为。”陈志伟说。

　　在猴子试验阶段，贺建奎对66个猴子胚胎进行了基因编辑。陈志伟指出，猴子试验部分数据太粗糙。没有数据表明这66个胚胎编辑后存活率是多少，也没有数据表明试验者曾评估过这些胚胎被编辑后的安全性，更没有数据表明，被基因编辑过的猴子胚胎最终植入母体并孕育出生，及对病毒免疫的研究。“可能只进行了体外胚胎阶段的研究。”

　　之后，贺建奎开始进行人体试验。

　　人体试验中曾脱靶

　　脱靶是CRISPR-cas9基因编辑最大的技术缺陷。可以简单理解为，连发10枚子弹，可能有2枚子弹打到了其他地方，改变了靶标以外的其他基因。

　　贺建奎的报告显示，在露露和娜娜的胚胎移植前，贺建奎利用单细胞全基因组测序技术进行检测，检测到一个潜在的脱靶位点，不过位点不在核心区内，不会带来功能的改变。此外，没有发现更多脱靶的现象。

　　北京大学生命科学学院研究员魏文胜认为，从技术角度，单细胞全基因组测序技术目前还不成熟，并不能得到准确的全基因组序列，而贺建奎用这个技术验证其编辑的胚胎是否脱靶，并不可靠。

　　陈志伟同样认为，近年来，越来越多的非编码（non-coding）基因被发现有其他功能，这次脱靶存在哪些长期隐患目前还不能确定。

　　“整个试验看不到对孩子有任何好处，反而是在他们原本健康的体内植入了潜在的‘炸弹’。”他说。

　　新京报记者 许雯

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责任编辑：刘光博

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